（原标题：RBC：上半年有望迎来积极催化剂 COMPASS Pathways(CMPS.US)等12只中袖珍医药股值得一看）

智通财经APP获悉，RBC Capital Markets发布研报称，诚然投资者主要关注的是大型制药和生物时期公司的功绩，但该行合计，2025年第一季度中小市值生物时期公司的一些蹙迫催化剂可能对其遮蔽的股票产生紧要影响。该行在研报中给出对12只中袖珍医药股的评级与猜度价，并详备讲述了对这些股的不雅点。

1、COMPASS Pathways(CMPS.US)

RBC予COMPASS Pathways“跑赢大盘”评级，猜度价为15好意思元。该行默示，最肯定的催化剂之一是该公司用于调理难治性抑郁症(TRD)的在研裸盖菇素疗法COMP36。有关商议将于2025年第二季度公布。

RBC合计，之前的有关数据可能在蒙哥马利抑郁评定量表(MADRS)上已矣具有临床意旨的统计数据，并可能激动该公司股价飞腾100%。诚然投资者也提到了时候表再次推迟的风险，但根据该行近期与料理层的对话，了解到商议已接近完成登记，并将在2025年第二季度按缱绻进行。该行信托，行将到来的1期稽查的收效将对2期稽查带来积极影响，并引起投资者的繁华，尤其是推敲到该公司最近取得的其他收效，最终将使该公司在范围达12亿好意思元的好意思国TRD调理商场占据份额。

据悉，历程2种或2种以上抗抑郁调理无效的抑郁症被称为难治性抑郁症(TRD)。全寰宇有擢升1亿东说念主受到TRD的影响，TRD东说念主群更难调理、更容易复发，多达30%的患者在其一世中至少企图自裁1次。裸盖菇素(psilocybin)是源于毒蘑菇中的致幻活性身分，之前多项学术商议讲授了裸盖菇素在抑郁症和惶恐症中具有调理后劲，衔尾情愫复古不错在单次高剂量给药之后快速缩小患者的抑郁症状。2018年，COMPASS取得了好意思国FDA授予的残害性疗法认定，用于调理TRD。

2、Edgewise Therapeutics(EWTX.US)

RBC予Edgewise Therapeutics“跑赢大盘”评级，猜度价为56好意思元。该行默示，跟着Edgewise Therapeutics股价从昨年11月高点回落，该公司在研疗法EDG-7500在捏续时候为28天的用于调理结巴性肥厚型心肌病(HCM)的临床稽查中的数据确立很有诱骗力。

据悉，EDG-7500是一种编削口服遴荐性腹黑肌节调动剂，专门想象用于减缓早期收缩速率，并惩处与HCM有关的腹黑舒张受损问题。RBC默示，若是EDG-7500在单次递加剂量(SAD)稽查中的数据显现出在梯度裁汰上有所改善，同期也显现出功能改善(如用于评估心力败落(HF)患者症状、功能和生涯质料受影响程度的KCCQ评分)，何况有凭证标明该疗法在非梗阻性HCM(nHCM)中起作用，该公司股价将有望飞腾最高达50%。

RBC补充称，若是稽查莫得改善SAD数据，该公司股价可能下落15%;大略若是存在安全性或灵验性问题，该公司股价可能最高跌50%。

此外，RBC默示，期待该公司旗下sevasemten在调理杜氏肌养分不良(DMD)的商议于2025年年中的有关信息更新。sevasemten是一种口服的创始快速骨骼肌肌球卵白阻拦剂，旨在保护肌肉免受肌养分不良症中收缩引起的挫伤。RBC合计，该商议在很大程度上是不为东说念主所知的，但其看到了收效的后劲，这将从头激起投资者的兴味，并令该公司股价涨幅高达35%。

3、Biohaven(BHVN.US)

RBC予Biohaven“跑赢大盘”评级，猜度价为61好意思元。该行默示，投资者仍然关注Biohaven用于调理脊髓小脑性共济失调(SCA)成东说念主患者的Troriluzole新药肯求(NDA)取得了好意思国食物药品料理局(FDA)的优先审查经历。比较之下，该公司的bipolar和IgG技俩受到的关注比较少，尽管bipolar的数据可能是一个更蹙迫的股票催化剂。

RBC默示，Biohaven用于癫痫和神经元过度繁华的Kv7离子通说念激活剂BHV-7000的商议数据可能会在研发日今日、致使在研发日之前公布。该行默示看到了搀和的风险/报告。一方面，该药物在调理躁狂症上的收效凭证有限，但另一方面，有限的渴望和庞大的商场可能对该公司股票故意。其他数据的更新也很蹙迫，比如lgG技俩和OCD ph.Il。该行合计这些数据可能会在2025年第二季度的研发日上发布。

4、Axsome Therapeutics(AXSM.US)

RBC予Axsome Therapeutics“跑赢大盘”评级，猜度价为143好意思元。该公司致力于开拓用于料理核心神经系统(CNS)疾病的新疗法。RBC合计，行将公布的用于调剃头扬力劣势多动阻碍(ADHD)的药物商议数据可能会取得积极成果，并可能激动该公司股价已矣多达10%的涨幅。不外，该行补充称，投资者的眷注可能会受到需要进行第二次稽查的纵容，而且近几个月投资者的发扬力仍是调动到了用于调理阿尔茨海默症(AD)豪壮症状的药物商议上。

在用于调理成东说念主重性抑郁阻碍(MDD)的药物商议方面，若是稽查收效，Axsome的股价可能会有显贵的上升起间(涨幅或高达25%，MDD药物有望带来10亿好意思元的峰值收入)，尽管RBC对稽查收效的可能性捏保守作风，原因是数据有限。其他催化剂(如最近公司旗下偏头疼药物Symbravo在EMERGE III期临床稽查中理会出显贵疗效?)可能有助于细则若何为大夫提供最好的药物定位，尽管该行不一定合计这是一个蹙迫的股价推手。

5、Cytokinetics(CYTK.US)

RBC予Cytokinetics“跑赢大盘”评级，猜度价为82好意思元。Cytokinetics为肌萎缩性侧索硬化症、心力败落、脊髓性肌萎缩症和慢性结巴性肺病等疾病开拓调理门径。

RBC展望，Cytokinetics在2025年上半年有着蹙迫催化剂。该公司正在进行的MAPLE商议?旨在比较心肌肌球卵白阻拦剂Aficamten单药调理与好意思托洛尔单药调理在症状性结巴性肥厚型心肌病(HCM)患者中的疗效。该行合计，Aficamten的理会可能会胜过好意思托洛尔，诚然这对上市的径直影响可能有限，但信托积极的数据将为使用该药物确立凭证，并饱读励更多的大夫处方。

6、Design Therapeutics(DSGN.US)

RBC予Design Therapeutics“与大盘捏平”评级，猜度价为4好意思元。Design Therapeutics致力于商议和开拓GeneTAC™ 分子，这是一种新式的针对特定基因的小分子嵌合体调理候选物，旨在通过惩处由遗传核苷酸重迭膨胀突变引起的疾病的根底原因来改变疾病。

RBC默示，该公司给出的初度读数提供了对新式GeneTAC™小分子DT-168和Fuchs角膜内皮细胞养分不良技俩的初步了解。该行展望，更新将聚拢在安全性和展示一个干净的系统特征，但枯竭任何灵验性要领可能会纵容上行空间并诬陷风险/报告。也即是说，东说念主们不错看到临床数据和更具体的项当今进说念路，从头引发投资者对2026年可能更故意旨的数据更新的兴味。

7、PTC Therapeutics(PTCT.US)

RBC予PTC Therapeutics“跑赢大盘”评级，猜度价为60好意思元。PTC Therapeutics专注于口服小分子疗法的发现、开拓和贸易化，该公司所研发的家具波及多个调理领域，包括旷费疾病，举例杜氏肌养分不良症和肿瘤学中的无义突变。

RBC默示，基于开端32名患者的12个月数据，不错看到，PTC518在TMS、cUHDRS和TFC的临床评分中显现出理思的脑脊液(CSF)中突变型亨廷顿卵白(HTT)水平裁汰和积极信号。更无缺的PTC518部队中行将公布的12个月数据更有可能收效显现捏续的mHTT裁汰以及基因敲除与临床评分之间的一般有关性，FDA可能基于这些数据为加快审批掀开大门，且莫得具体的强制条目(举例，FDA条目患者在调理期间服用抗抑郁药物)，这少量令东说念主荧惑。

RBC默示，长进看好的数据可能会带来可不雅的股价飞腾(25%至30%以上)，而较差的数据可能会导致股价下落10%至15%。

8、Xenon制药(XENE.US)

RBC予Xenon制药“跑赢大盘”评级，猜度价为56好意思元。Xenon制药致力于开拓调理门径，以改善神经系统疾病患者的生涯，包括旷费的核心神经系统(CNS)疾病。

RBC默示，基于优异的II期数据、邃密的I期可转变性及互异化贸易上风，该行捏续看好azetukalner在难治性癫痫领域的10亿好意思元级销售后劲。该行接续合计azetukalner在难治性癫痫合乎症方面的长进被低估。

RBC展望，该公司股价将在2025年下半年II期数据公布前后波动，而商议者发起的MDD商议成果可能带来独特催化。尽管该商议存在局限(单中心、fMRI主要格外、未包含HAMD量表)，但药物既往的情愫改善凭证预示积极信号。若将MDD收效概率上调至70%，该股公允价值将达60好意思元，在刻下约40好意思元的来往价钱下，积极数据可能激动该股已矣10-15%涨幅。

9、Sarepta Therapeutics(SRPT.US)

RBC予Sarepta Therapeutics“跑赢大盘”评级，猜度价为165好意思元。Sarepta Therapeutics公司是一家专注于调理旷费、传染病和其他疾病的生物时期公司。

RBC默示，当扫数东说念主王人在关注用于调理杜氏肌养分不良(DMD)的基因疗法?Elevidys的上市和销售捏续性时，用于调理2E型肢带型肌养分不良症(LGMD2E)的商议性基因疗法SRP-9003的临床稽查数据也行将在2025年上半年公布。若是临床稽查数据邃密，Sarepta缱绻在2025年向FDA提交生物许可证肯求(BLA)，以寻求SRP-9003的快速批准。诚然肢带型肌养分不良(LGMD)细分商场漫步，但积极的数据可考证SRP-9003对多种肌聚糖病(2E/2D/2C)的12亿好意思元收入后劲，并增强对该公司在Elevidys之后的收入捏续性的信心。

10、Contineum Therapeutics(CTNM.US)

RBC予Contineum Therapeutics“跑赢大盘”评级，猜度价为31好意思元。Contineum Therapeutics专注于发现和开拓新式口服小分子疗法，用于高度未得到得志的神经科学、炎症和免疫学(NI&I)合乎症。

RBC默示，尽管受特发性肺纤维化(IPF)领域负面进展株连，该行仍看好该公司候选药物包括PIPE-791和PIPE-307的长进。行将公布的PIPE-791 PET受体占位商议(猜度脑部RO≥90%)可能突显其优于施贵宝LPA1受体拮抗剂的药理学特点(褂讪PK/PD弧线、宽调理窗)。再加上在勃林格殷格翰ATS大会上的IPF/PPF数据更新，可能重燃投资者兴味，激动股价已矣10-20%的短期涨幅。

11、Incyte(INCY.US)

RBC予Incyte“与大盘捏平”评级，猜度价为68好意思元。RBC默示，该公司旗下遴荐性JAK1阻拦剂Povorcitinib调理化脓性汗腺炎的1H25 I期数据需显现HiSCR50格外较安危剂≥15%的统计学显贵互异。诚然分析历史II期数据后合计达标可行(最好情况20%区间)，但生物制剂设定了较高门槛，且皮肤科大夫对JAK阻拦剂安全性质疑可能影响12亿好意思元销售预期。该股股价呈现均衡风险报告，看涨/基准/看跌情形下的股价理会分辨为+10%/+2%/-10%。

12、Prothena(PRTA.US)

RBC予Prothena“与大盘捏平”评级，猜度价为24好意思元。Prothena专注于卵白质失协调施行性调理的管说念，有可能改变碎裂性旷费的神经退行性疾病和外周淀粉样变性疾病的程度。

RBC默示，Prothena旗下药物birtamimab调理轻链型淀粉样变性的IIb期AFFIRM-AL稽查选定SPA合同(p<0.10)，若在Mayo IV期患者亚组显现获益，可能复古9.4亿好意思元销售预期。此外kaiyun官方网站，该行默示，尽管该股股价已跌破了其基本公允价值预测，但仍看到了更大的下行风险。该行补充称，刻下股价隐含+150%/-50%顶点波动，这让该行在数据公布前保捏不雅望。